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渐冻症治疗新探索：我国开展SOD1基因突变创新疗法（图）
渐冻症 基因突变 创新疗法
2024/4/9
澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）获悉，2024年3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液）落地瑞金海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）（又名“渐冻症”）成人患者。
NEUROPROTECTIVE STUDIES ON THE MPTP AND SOD1 MOUSE MODELS OF NEURODEGENERATIVE DISEASES
ALS MPTP SOD1 neurodegeneration
2015/5/21
The main, underlying cause of neurodegenerative disease is the progressive loss of neuronal structure or function, whereby central and/or peripheral nervous system circuitry is severely and irreversib...
一种新的突变SOD1转基因小鼠模型的构建及鉴定
肌萎缩侧索硬化症 突变SOD1 转基因小鼠
2014/5/21
构建表达一种新的突变SOD1(mSOD1)转基因小鼠模型，观察其临床表型，明确该mSOD1类型与肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis，ALS)的发病关系。 方法 构建携带mSOD1基因的PCI质粒载体，通过受精卵原核注射的方法制备转基因小鼠。利用PCR方法鉴定出生的后代，采用转轮实验和足迹分析观察转基因小鼠的临床表型。 结果 ...